精准才是更有效的关爱 推广

商业周刊中文版 2018-06-27 22:07:21


刘永拿着新买的GPS追踪仪反复端详,手心的温度捂热了机器微微反光的黑色外壳。他并不确定这个小东西是否能帮到自己身患阿尔茨海默病(Alzheimer)的70岁老父亲。他试过各种手段,甚至像电影《记忆碎片》里那样,让父亲随身带着小纸条甚至防走失牌。但电影毕竟是电影,现实中这些手段并没有起到多大作用。就在半年前,刘永和妻子花了整整一个礼拜,才在离家十几公里的一个工地找到了已经衣衫褴褛,浑身是伤的父亲。现在,他希望这个小小的机器真的能“留住”父亲。


他们遗忘,但别遗忘他们


丧失记忆力导致走失只是阿尔茨海默病人常见的行为其中的一种,此外,还包括急剧情绪变化,生活自理能力的丧失和语言障碍。或许你会觉得这种疾病更多的出现在电视和小说里,是隔壁八九十岁的老伯伯才会得的病。但事实并非如此,在全球60岁以上人群中,13%的人需要护理,而需要护理的老年人中,一半患有阿尔茨海默病。在巴里•瑞思贝格开发的阿尔茨海默病分级体系中,在不熟悉的地方迷路,工作能力减退甚至注意力减退已经属于早期的症状。致病原因则多种多样,长期的压力和忧郁,脑外伤都可能是诱因


正步入老龄化的中国感到了阿尔茨海默的压力。截至2014年底,中国60岁以上的人口已达2.12亿,占总人口的15.5%,超过法国和德国人口总和。保守估计,中国的患者已经超过1000万。但一直缺乏精确的统计数字。中国的阿尔茨海默患者大多选择居家养护,这一方面源于文化传统,另一方面也造成患者真实病情的封闭,病人的自我孤立,家人也并羞于寻医问药。


刘永的父亲在刚刚患病时,还常有朋友来探望,但父亲躲闪的目光和冷漠的态度让朋友们叹息之余,也渐少登门。最终,父亲成了公园里那些在轮椅上沉默,目光呆滞的老人中的一员,也成了不时出现在电线杆、广告栏的寻人启事上。


这些令人心酸的故事在中国甚至全世界都在与日俱增。全球每分钟有19人患病,根据国际阿尔茨海默病协会2013年的数字,全球每年护理阿尔茨海默患者的费用超过6000亿美元,占全球GDP1%。由于病症患者的年龄和发病特征,对社会和公众健康的冲击超过了其他的重大疾病,尤其是在重视血缘纽带和传统家庭关系的国家和社会。


精准医疗正当其时


人类正努力直面阿尔茨海默病带来的冲击。采取早期干预,精准医疗是降服疾病的关键。在一般观念里,阿尔茨海默症就意味着记忆和行为控制力的严重丧失。但事实上,病症会经历一个由轻到重,分阶段的过程。如果针对不同患者的早期表现,早发现,早干预,精准诊疗,能有效的缓解和推迟一部分患者的症状。


刘永曾带着父亲奔波于全国的医院,试图寻找有效的治疗方法。但不同的医院和医生对父亲的症状往往意见不一,诊断和治疗方法也不同。而父亲的记忆则在一次次的所谓“确诊”中,慢慢消失。他现在还记得多年前父亲开始轻微失忆的那段时间。母亲去世后,考虑到父亲的心情,刘永时常主动和父亲聊他们共同的爱好——诗词。但他发现,父亲会忘记到嘴边的一些名句,也经常找不到自己刚刚打开的书,甚至偶尔会拿着一本旧书问自己,这是新买的吗?


这些小异常,刘永开始并未在意,直到病情日益严重。如今父亲早已不能看书了,年轻时随性,宽和的性格变得暴躁和捉摸不定。根据研究和统计,阿尔茨海默患者病后的表现与性格和病前行为有很大关联,如果性格坚强,病后也会尽量不麻烦别人,而如果较为随性,安逸,就会相反。父亲会沉默几个小时,突然又暴跳如雷,甚至摔砸东西。不得已,刘永把家里的家具边角全部包上,除了必须的家电和器皿,全部藏起来,防止父亲受伤。


错过最佳治疗时机和方法不当不仅是刘永一家的遗憾,也是众多患者家庭乃至医学的遗憾。整个医学界对阿尔茨海默病的成病原理至今尚未达成一致意见,目前最被广泛认可的是淀粉样假说,该假说认为β淀粉蛋白的积累会损害和杀死脑细胞,从而造成阿尔茨海默症。不仅病因存在争议,同一种药物对不同患者的效力也存在差别。治疗阿尔茨海默病的药物的有效率只有30%。


但30%还不是最糟糕的。研究发现,抗抑郁药物只对62%的人群有效,哮喘药物的有效率则是60%,肿瘤的药物有效率只有区区25%!这些数字可能会让人觉得沮丧,我们怎样才能实现更精准的医疗?


很多人第一次听到精准医疗(Precision Medicine)这个词,是在美国总统奥巴马在2015年1月发表的国情咨文中。在美国,由于基因组学、蛋白质组学和生物制药三驾马车的推动,精准医疗展示出了良好的商业前景。而得益于安吉丽娜•茱莉那次著名的手术,基因检测,生物技术的发展运用也变得广为人知,更多元的治疗手段为近年来急剧增多的重大疾病带来了希望。


在中国,医学界对精准医疗的定义就是应用现代遗传技术、分子影像技术、生物信息技术,结合患者生活环境和临床数据,实现精准的疾病分类及诊断,制定具有个性化的疾病预防和治疗方案。但中国的情况则更为复杂:空气污染,老龄化,食品安全对人们健康的影响,让精准医疗在中国面对着更大,但也更复杂的市场。


我们在路上


这种复杂性不仅体现在环境、文化和诊断方式中,更体现在药物上。刘永和妻子两人的收入还不错,对新药的了解和接受度也很高。他一直留意最新的药学进展,甚至是一些尚在试验阶段的药物,希望在父亲有生之年有一些奇迹出现。因为父亲的病,一家人已经多年没有出去旅游,刘永希望随着医学的进步,能够哪怕有轻微的好转,也能带父亲去看看海,去草原上吹吹风。或许这能让父亲在忘记一切之前,再多记住一些美好的事情。


虽然目前市面上的药物不能完全阻止病情发展,只能减缓病情恶化。但如果忽视病情,没有尽早服药,失去的记忆将无法恢复。由于阿尔茨海默症是随着患者的变老而呈指数级增长,所以每把症状推迟5年,就可使患者数量减少50%。正因为如此,一些不太“完美”的药物都可能成为商业的惊人杰作和社会的福音。在礼来公司对其新药solanezumab的测试中,更早开始持续用药的患者组比较晚开始用药的组别,在常见认知测试上的得分,始终高出近2分。


这也给小型生物技术公司和大制药企业留下了合作的空间。拥有技术突破、科研成果的小企业和研究机构,可以得到诸如GE Fast Trak这样的伙伴的帮助,解决申请临床认证、实现工业化生产、全球化发展等重要问题。在中国,随着人类基因组测序、蛋白质组学和生物工程及生物医学分析技术的高速发展,生物制药生产、上市周期在加速、规模不断扩大,一些专注于生物药研发、制造的企业在GE的“交钥匙工程”KUBioTM的支持下,极大缩短了验证周期。


精准医疗为系统而前瞻性地进行疾病预防和早期诊断,优化临床诊疗策略和方法,有效降低医疗成本,构建现代化的、面向个体的医疗服务体系带来了全新的视角。但如何在包括基因蛋白质分析,个性化疾病预测,早期预防等技术领域实现突破,以及加速生物制药技术发展,降低药物成本都是目前面临的挑战。只有解决好这些问题,精准医疗才能更好的惠及更多的患者。